Une avancée prometteuse dans le traitement de la narcolepsie par le biais d’un nouveau médicament ciblant la cause profonde de la maladie
Pour ceux qui ont visionné le film « Narco » avec Guillaume Canet, il est possible que la narcolepsie semble une condition un peu fantaisiste ou amusante. Cependant, cette maladie n’a rien d’amusant pour celles et ceux qui en souffrent réellement. La narcolepsie, en particulier de type 1, constitue une maladie sérieuse et fortement invalidante. Elle affecte environ une personne sur 2 500 dans la population. La cause principale réside dans un déficit en orexine, un neurotransmetteur dont le rôle est de maintenir l’état d’éveil. La pathologie provient en réalité de la destruction progressive des neurones producteurs d’orexine, ce qui perturbe gravement le cycle veille-sommeil chez les patients.
Ce contexte a conduit le laboratoire japonais Takeda à orienter ses recherches dans une nouvelle direction, centrée sur la restauration du déficit en orexine. Lors du Congrès mondial du sommeil 2025, qui s’est tenu à Singapour du 5 au 10 septembre, les chercheurs de cette entreprise ont dévoilé deux études cliniques portant sur un composé appelé oveporexton, aussi connu sous l’appellation TAK-861. Ce médicament oral représente une première dans le domaine puisqu’il constitue le premier « agoniste sélectif du récepteur 2 de l’orexine ». En termes simples, il agit directement sur la racine du problème en ciblant le déficit en orexine, avec pour objectif de restaurer l’éveil chez les patients.
Les premiers résultats positifs sur la vigilance et la régulation musculaire
Ces deux essais de phase 3, menés sur une période de 12 semaines, incluaient au total 273 patients répartis dans 19 pays. Les conclusions de ces études montrent des résultats très encourageants, notamment en ce qui concerne plusieurs aspects fondamentaux de la maladie. La première et la plus évidente concerne l’éveil. L’oveporexton a montré une capacité significative à réduire la somnolence diurne excessive, un symptôme emblématique de la trouble. Avec la dose la plus élevée administrée aux participants, une majorité d’entre eux a retrouvé une capacité d’éveil comparable à celui des personnes en bonne santé, marquant un pas important dans le traitement.
Au-delà de l’amélioration de la vigilance, le médicament a également permis de réduire drastiquement la fréquence des crises de cataplexie. Cette perte soudaine du tonus musculaire, souvent déclenchée par des émotions fortes, est une caractéristique propre à la narcolepsie de type 1. Les résultats indiquent une diminution de plus de 80 % des épisodes de cataplexie, avec la plupart des patients passant d’une absence totale de crise à environ 4 ou 5 jours par semaine. Ces chiffres laissent supposer que le traitement pourrait transformer la qualité de vie des patients, en leur permettant de retrouver une stabilité musculaire plus importante.
Enfin, la qualité de vie des participants a été notablement améliorée. Au travers de plusieurs questionnaires standardisés, leurs scores se sont rapprochés de ceux observés dans la population générale, apportant une meilleure perspective quant à l’impact réel de cette nouvelle option thérapeutique. Il est également important de souligner que l’absorption de ce nouveau médicament s’est bien déroulée globalement, sans apparition d’effets secondaires graves liés à son usage. La tolérance semble donc satisfaisante, un point crucial pour la suite du développement clinique.
Les experts sont particulièrement optimistes, à l’image du Dr Emmanuel Mignot, spécialiste renommé des troubles du sommeil, qui a dirigé l’une des deux études. Il explique : « Nous approchons de la mise sur le marché du premier traitement ciblant directement la cause de la narcolepsie de type 1 à travers l’activation des récepteurs d’orexine. Ce médicament pourrait changer radicalement l’approche thérapeutique actuelle. » Avec de telles perspectives, la société Takeda envisage de déposer des demandes d’autorisation de mise sur le marché à l’échelle mondiale d’ici la fin de l’année 2025.
En conclusion, ces résultats solides laissent espérer une nouvelle ère dans la lutte contre la narcolepsie, en proposant une solution innovante, directement axée sur la pathologie sous-jacente.
